La tecnología CRISPR-Cas9 es considerada como uno de los hallazgos biotecnológicos más importantes del siglo. ¿En qué tipo de terapias se está aplicando o podrá aplicarse?
Tiene aplicaciones en campos científicos muy diversos que van desde la investigación básica hasta la medicina humana y veterinaria, la biotecnología agrícola o los reactivos y diagnósticos en el ámbito de las ciencias de la vida. Su amplia aplicabilidad y su facilidad de uso son las razones por las que ha sido adoptada con tanta rapidez por la comunidad científica, incluidos miles de laboratorios académicos de todo el mundo. Una de sus más relevantes aplicaciones puede ser su potencial para permitir nuevas aproximaciones terapéuticas a enfermedades humanas graves. Es ahí donde esta tecnología cambiará para bien las vidas de numerosos pacientes que en la actualidad sufren ese tipo de enfermedades.
¿En qué momento se encuentra su trabajo? Es decir, una vez desarrollada la tecnología que permite reescribir el genoma y corregir genes defectuosos, ¿cuál es su interés?
Es asombrosa la rapidez con la que la comunidad científica ha adoptado esta tecnología. Aunque ya había herramientas para la cirugía genética, CRISPR-Cas9 ha demostrado ser más precisa, más fácil de usar, más eficaz y más versátil, razones por las que se ha vuelto tan atractiva para los investigadores. Tiene un amplio espectro de aplicaciones y, para mí, la más apasionante de ellas es su uso en el desarrollo de tratamientos contra desórdenes genéticos humanos graves.
¿La posibilidad de eliminar, corregir o activar cualquier gen puede acabar con enfermedades que hoy se consideran muy graves?
Hay numerosas aplicaciones potenciales y la adopción de esta técnica por científicos de todo el mundo ha incrementado notablemente los progresos alcanzados. Creo que la tecnología puede generar grandes beneficios para los pacientes, facilitando nuevos tratamientos para enfermedades graves que no cuenta ahora mismo con tratamientos efectivos disponibles. Hablamos de una tecnología todavía muy joven cuyos descubrimientos centrales, hechos en mi laboratorio y con mis colaboradores, han sido publicados muy recientemente
¿Por qué se decidió a estudiar Bioquímica y Microbiología? ¿Qué le atrajo inicialmente de la ciencia?
Siempre quise entender los mecanismos básicos de la Naturaleza y eso es algo que me guió cuando era una joven estudiante y sigue guiándome ahora en mis investigaciones. Me siento muy satisfecha de tener la oportunidad de abordar cuestiones importantes de la ciencia de la vida y de ayudar a descifrar sus bases en mi laboratorio.
