16 de agosto de 2012
16.08.2012

Una firma valenciana lanzará un fármaco contra la Distrofia Muscular Miotónica

La empresa empezará los ensayos clínicos en un año "con todas las cautelas" y prevé tener el medicamento en 5 años

16.08.2012 | 03:58

La empresa biotecnológica valenciana Valentia BioPharma está investigando un fármaco contra la Distrofia Muscular Miotónica, una enfermedad rara que afecta a unas 6.000 personas en España. Los resultados son "tan prometedores" que "con todas las cautelas" prevén comenzar en un año los ensayos clínicos y si pasan todos los controles confían en que el fármaco esté en el mercado en cinco o seis años. Así lo anunció Manuel Pérez el director científico de esta empresa, que nació en agosto del 2006 como un spin-off de la Universitat de València y que es una de las pocas que en España se dedica a la investigación en fármacos innovadores contra enfermedades raras. Así, centra sus actividades en las etapas más tempranas de la investigación y desarrollo de un fármaco, es decir, en la búsqueda de principios activos que tengan un potencial terapéutico para tratar enfermedades humanas.
Pérez, que también es el director científico del Instituto de Medicina Genómica (IMEGEN), recientemente galardonada con el premio CEEI-IMPIVA a la Trayectoria Profesional, ha explicado que la búsqueda de un fármaco contra esta enfermedad es "la consecuencia lógica" de la investigación desarrollada durante más de 12 años en el laboratorio de Genética Molecular del Desarrollo y Modelos Biomédicos de la Universitat de València para "comprender los procesos de diferenciación muscular". Entonces se descubrió un gen que "tenía un componente biológico que se podía aplicar para comprender la enfermedad y luchar contra ella".
Esta enfermedad es de progresión lenta y se puede manifestar en cualquier momento de la vida desde el nacimiento a la vejez. Los más graves síntomas clínicos se detectan a nivel de músculo esquelético, con reducción de su masa (distrofia) y dificultad para su relajación (miotonía), cardíaco (defectos en la conducción del impulso cardíaco que deriva en paradas cardíacas), y pulmonar (dificultades respiratorias).
Además, Valentia BioPharma ha desarrollado una de las primeras plataformas automatizadas para la búsqueda de nuevos fármacos para enfermedades humanas utilizando Drosophila melanogaster conocida como la mosca de la fruta, lo que "está interesando a la industria farmacéutica internacional". La elección de este insecto se debe a que el 75 % de los genes humanos implicados en enfermedades raras, están conservados genéticamente en Drosophila.
Pérez, promotor de varias compañías de biotecnología como Sistemas Genómicos, el Instituto de Medicina Genómica (IMEGEN) o GemBiosoft, ha constatado que España es "un consumidor de medicamentos descubiertos fuera" porque "apenas existen aquí empresas de biotecnológicas que los desarrollen", lo que supone "un grave atraso económico y social".

"Falta de vocación"
En su opinión, el problema de España en este campo es que no existe una verdadera aplicación de la ciencia al mundo empresarial por "la falta de vocación trasnacional de la clase científica" debido a la "falsa percepción de que buscar la aplicación de la ciencia es venderse, lo que es un error que nos atrasa como país, así como por la falta de tradición de invertir en empresas de base científica y tecnológica".

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