La Fe inicia el ensayo clínico de una terapia CAR-T para leucemias agudas

El Hospital Universitari i Politècnic la Fe ha iniciado este martes un ensayo clínico de una terapia CAR-T para leucemias agudas tras recibir la autorización de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS). Este ensayo, de Fase I/IIa, evaluará GYA01 en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) o leucemia linfoblástica aguda de células T (LLA-T) en recaída o refractarios, enfermedades con pronósticos desfavorables y para las que actualmente no existen otras terapias CAR-T aprobadas.

Tal y como ha informado el hospital en un comunicado, GYA01 es una terapia celular o inmunoterapia CAR-T que modifica genéticamente los linfocitos T del paciente para reconocer y eliminar células leucémicas que expresan CD84. Esta terapia, que se diferencia de las actualmente aprobadas dirigidas a CD19 (neoplasias B) o BCMA (mieloma múltiple), se está desarrollando para abordar una "necesidad médica crítica" y ha mostrado un "gran potencial" en modelos preclínicos de LMA y LLA-T, según los resultados que se publicaron el año pasado en la revista 'Leukemia'.

El estudio se realizará en el Hospital la Fe, con el doctor Pau Montesinos como investigador principal y coordinador, y en el Hospital Clínic de Barcelona, de la mano del doctor Jordi Esteve como investigador principal. Estos dos centros hospitalarios son considerados centros "de referencia" en el manejo clínico de leucemias agudas y el Clínic cuenta con una "amplia trayectoria" en terapias celulares avanzadas.

GYA01 se fabricará de forma descentralizada en ambos centros, tras la acreditación de la AEMPS de la Unidad de Terapias Avanzadas de la Fe para el cumplimiento de las Normas de Correcta Fabricación. Este ensayo clínico intervencionista está diseñado para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad preliminar de GYA01 en pacientes con LMA y LLA-T.

Reclutamiento de pacientes y financiación

El estudio ha empezado ya a reclutar pacientes e incluye una fase de escalada de dosis seguida de una fase de expansión. Para el doctor Pau Montesinos, "este ensayo clínico representa una oportunidad relevante para ofrecer nuevas alternativas terapéuticas a pacientes con leucemias agudas que no responden a los tratamientos convencionales".

"La identificación de CD84 como diana terapéutica abre una vía innovadora que podría ampliar el alcance de las terapias CAR-T a enfermedades para las que, hasta ahora, no existían opciones eficaces", ha dicho.

Los hospitales han recibido 3,7 millones de euros del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades para la financiación de este estudio a través del programa CPP 2024. Según Manuel Guerreiro, hematólogo de La Fe y especialista clínico del ensayo, "este es un ejemplo de cooperación entre hospitales públicos y empresa privada para acercar terapias innovadoras a los pacientes con leucemia mieloide aguda y leucemia linfoblástica aguda de células T, unas enfermedades muy graves en las que necesitamos nuevas estrategias de tratamiento, como la inmunoterapia mediante CAR-T”.

Leucemia mieloide aguda y leucemia linfoblástica aguda

La leucemia mieloide aguda es un tipo de cáncer raro y agresivo de la médula ósea que afecta, aproximadamente, a 5 de cada 100.000 personas en Europa y reporta una incidencia de más de 20.000 nuevos casos anuales. Es la leucemia aguda más frecuente en adultos y la mayoría de casos alrededor de los 70 años. A pesar de que se logra una remisión inicial con la quimioterapia, entre el 30 % y el 50 % de los pacientes sufren una recaída, y hasta el 40 % de los pacientes en edad más avanzada presentan enfermedad primariamente refractaria.

Por su parte, la leucemia linfoblástica aguda de células T es un cáncer hematológico agresivo y de rápido crecimiento que supone el 25 % de los casos en adultos y tiene una supervivencia del 40 o 50 %, frente al 90 % en niños. No obstante, la supervivencia en recaída o enfermedad refractaria disminuye hasta el 25 % y las opciones para el tratamiento son escasas. El transplante alogénico es la única cura, pero con una alta toxicidad. Por eso, las nuevas terapias CAR-T dirigidas a nuevos antígenos específicos son una necesidad urgente.

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