La Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA por sus siglas en inglés) ha dado mediante el proceso de “aprobación acelerada” luz verde a aducanumab, un fármaco desarrollado por Biogen y que se comercializará con la marca Aduhelm. Es el primer medicamento para el alzhéimer aprobado en 18 años y es el primero diseñado para combatir la enfermedad y el deterioro de la función cerebral y no solo, como cinco fármacos autorizados previamente, para aliviar sus síntomas como retrasar unos meses el declive cognitivo.
Lo que sobre el papel debería ser causa de celebración llega con un enorme asterisco y con una feroz polémica. Vamos a desgranar las causas.
¿Qué es Aducanumab?
Comercializado como Aduhelm, está diseñado para personas con impedimentos cognitivos suaves o en las primeras etapas de demencia vinculadas al alzhéimer. Se trata de un tratamiento (con una transfusión intravenosa al mes) con un anticuerpo monoclonal, diseñado para provocar una respuesta inmune que elimine las conocidas como placas seniles, un complejo de depósitos extracelulares de beta amiloide que dañan la comunicación entre células cerebrales y acaban matando las neuronas.
¿Por qué hay polémica?
El desarrollo del medicamento ha estado plagado por complicaciones. Se realizaron dos estudios que en la fase tres, la del ensayo clínico, dieron resultados contradictorios. Según uno, se reducía ligeramente el deterioro cognitivo, el 22%, pero en el otro la reducción era nula. Los estudios se detuvieron en 2019.
Además se detectaron efectos secundarios, incluyendo inflamaciones y hemorragias en 40% de los participantes en el ensayo clínico que recibieron las dosis más altas (aunque la mayoría asintomáticos o con efectos leves como dolores de cabeza, mareos y náusea).
Los críticos de la aprobación aseguran además que los supuestos beneficios, que ponen en duda, no superan esos riesgos de inflación o hemorragias cerebrales detectados en los ensayos.
Asimismo, las voces críticas señalan que una vez aprobado el fármaco "no hay marcha atrás" y se dificultará la realización de un nuevo estudio, pues una vez que el medicamento ya esté disponible para pacientes pocos querrán participar en un ensayo en el que pueden recibir placebo y que además puede durar años.
Hay expertos que también alertan de que esta aprobación acelerada representa una peligrosa rebaja de los estándares de aplicación bajo la presión de pacientes y otros grupos.
El pasado noviembre, un comité independiente interpelado por el Gobierno de Estados Unidos puso en duda las pruebas aportadas por la farmacéutica sobre la eficacia de este compuesto. Tras más de siete horas de debate, 10 de los 11 científicos seleccionados para la evaluación de este producto votaron en contra de su aprobación, esgrimiendo que las pruebas aportadas sobre su efectividad no son suficientes para demostrar que su uso implica una mejora de la capacidad cognitiva en los pacientes. El voto restante se posicionó como "incierto", dejando así la votación sin ni un solo voto a favor.
¿Qué opina la Fundación Pasqual Maragall?
En España, una de las instituciones de referencia en la investigación contra el alzhéimer es la Fundación Pasqual Maragall. Nada más conocer la decisión de la FDA, la entidad calificó de "buena noticia" la aprobación del fármaco, a la espera de nuevos ensayos clínicos, porque "es la primera vez que se aprueba un medicamento con un posible efecto modificador en la progresión de la enfermedad de alzhéimer".
Un aviso sí lanza la Fundación Maragall ante la eventual llegada a España del fármaco: habrá que preparar a los profesionales y, sobre todo, dedicar más recursos al diagnóstico precoz, dado que el Aducanumab está diseñado para casos suaves o primeras fases de la enfermedad. "En el caso de que se apruebe en Europa y posteriormente, en España, supondrá un gran reto para el sistema sanitario español, ya que deberá actualizar a los profesionales en el abordaje de la fase preclínica del alzhéimer y dedicar muchos recursos al diagnóstico precoz", han señalado.
¿Cuál es su precio?
Aunque la compañía aún no ha informado de los precios del fármaco, diarios estadounidenses como 'The Wall Street Journal' estiman que costará entre 10.000 y 50.000 dólares por paciente al año.
¿Cuándo llegará a Europa (y a España)?
No hay fecha, pero Biogen ya ha solicitado autorización a la Agencia Europea del Medicamento (EMA).
