Una niña supera una enfermedad autoinmune rara con CAR-T en un hito de la sanidad pública madrileña

Una niña de 11 años se ha convertido en la primera paciente en el mundo a la que le han tratado una enfermedad autoinmune muy rara con CAR-T, una terapia de modificación genética de determinadas células del sistema inmunitario que reconoce y destruye a las cancerosas. Y ha sido en la Comunidad de Madrid, en concreto, en el Hospital Universitario La Paz.

La paciente padecía la dermatomiositis anti-MDA5, una enfermedad con la que debutó a los 10 años y que afecta a unos tres o cuatro niños por cada millón. Caracterizada por el desarrollo de un rápido y grave daño pulmonar que conlleva una elevada tasa de mortalidad (entre el 30-66%) en los seis primeros meses desde su aparición, la pequeña se encontraba en estado crítico en la Unidad de Cuidados Intensivos (UCI) por la falta de otras opciones para ella. Así que los profesionales del Hospital La Paz decidieron probar con este tratamiento.

"Las terapias CAR-T nacieron en un principio para atajar el cáncer, concretamente la leucemia linfoblástica aguda. Lo que estamos viendo ahora es una eclosión de numerosos caso sen los que estas terapias se utilizan para enfermedades autoinmunes", expone en un vídeo Andrés París, investigador del Instituto de Investigación Sanitaria IdiPAZ.

En concreto, utilizaron el CAR-T ARI-0001. "Lo que lo vuelve especial con respecto a otro tipo de terapias es que parece que consigue reiniciar en profundidad una parte concreta del sistema inmune: los linfocitos B. En esta enfermedad tienen un papel fundamental", añade.

Progreso de la paciente

Gracias al procedimiento empleado por los profesionales del Hospital La Paz, la paciente ya no necesita tratamiento inmunosupresor y lleva un año en remisión de la enfermedad.

Además, en un comunicado divulgado por la Comunidad de Madrid, explican que su capacidad motora está mejorando progresivamente y durante el día ya respira por sí misma sin necesidad de ventilación mecánica y asistencia ventricular extracorpórea.

"Actualmente, la niña va a su colegio, está pudiendo caminar y apenas utiliza oxígeno", expone Rosa Alcobendas, coordinadora de la Unidad de Enfermedades Minoritarias de La Paz.

Varios centros implicados

Este logro de la sanidad pública madrileña en colaboración con otras administraciones, del que se ha hecho eco la revista científica Med, ha sido posible gracias a la implicación de un equipo multidisciplinar conformado por profesionales sanitarios de diferentes servicios de La Paz: Reumatología, Hemato-oncología, Endocrinología y Nutrición, Neurología, Neumología, Inmunología, Medicina Interna, Rehabilitación y UCI, así como personal del Instituto de Investigación de este complejo sanitario (IdiPAZ) y de la Unidad de Terapias Avanzadas de la Fundación CRIS contra el Cáncer.

Entre los participantes externos en este hito se encuentran el Hospital público Infantil Universitario Niño Jesús, el Hospital Clinic de Barcelona y el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas.