¿Estamos a un paso de la edición genética segura de bebés humanos?

Un equipo estadounidense ha informado de resultados prometedores tras utilizar una forma mejorada de la técnica CRISPR para editar genes de embriones humanos, aunque un problema importante sigue sin resolverse y sería el último escollo para lograrlo.

Un estudio publicado en bioRxiv y liderado por un equipo de la Universidad de Columbia, en Estados Unidos, ha reactivado la posibilidad de corregir mutaciones en embriones humanos antes del nacimiento, una cuestión que parecía detenida por aspectos éticos.

El trabajo científico afirma haber logrado por primera vez una edición precisa en embriones humanos a través de una variante de la técnica CRISPR, que cambia una sola “letra” del ADN sin cortar ambas hebras, como sí hace la metodología clásica. Los investigadores apuntaron a dos genes vinculados con enfermedades: PCSK9, asociado al colesterol, y HBG, relacionado con la hemoglobina fetal y con trastornos como la anemia falciforme y la talasemia, según informa Nature.

Incremento en la precisión de los objetivos de edición genética

El hallazgo es importante porque la edición fue eficiente y en algunos casos permitió que los embriones llegaran a la etapa de blastocisto. Además, cuando el editor se entregó como proteína en el momento de la fecundación o en la etapa pronuclear, se obtuvieron líneas de células madre editadas. En cambio, cuando se administró como ARN, el desarrollo temprano se detuvo.

El estudio también indica tasas altas de edición en los dos objetivos analizados, con 65 % para PCSK9 y 52 % para HBG, aunque los resultados variaron según el diseño de la guía utilizada. Pero el dato que impide hablar de una aplicación clínica segura es que no todas las células del embrión quedaron editadas de la misma manera, y algunas conservaron la secuencia original.

Un largo camino por recorrer

Los mismos especialistas advierten que la técnica evitó alteraciones cromosómicas grandes observadas con otros enfoques, pero siguieron apareciendo inserciones o faltantes pequeños y efectos fuera de objetivo. En un contexto reproductivo, eso sería crítico: un embrión con esas condiciones podría dar lugar a un niño con parte de sus células editadas y otras sin edición, dejando atrás una garantía de prevención real de la enfermedad.

El debate no es solo técnico sino también ético, como indica New Scientist: la publicación podría empujar una "carrera" por comercializar la edición de embriones, mientras distintos expertos sostienen que la utilidad médica aún es discutible frente a alternativas ya disponibles, como la fecundación in vitro combinada con diagnóstico genético preimplantacional.

Sin embargo, queda claro que la edición genética de embriones humanos ya no es una idea de ciencia ficción: la técnica mejora, la precisión aumenta y algunos daños del CRISPR clásico parecen haberse evitado. A pesar de esto, aún queda un largo camino hasta poder afirmar que sea seguro editar bebés humanos: cuando esto se compruebe, quedará por resolver una gran cantidad de cuestiones éticas y regulatorias.