Un fármaco seguro en humanos reduce varios signos de alzhéimer en ratones

Un fármaco que ya ha pasado los ensayos de seguridad y tolerabilidad de fase 1 en humanos sanos logra crear las condiciones necesarias para prevenir o modificar la progresión del Alzheimer en roedores.

Un medicamento que ya había demostrado ser seguro y tolerado en humanos ha conseguido reducir varios rasgos asociados al Alzheimer en un modelo animal de la enfermedad, según un estudio publicado en la revista FEBS Open Bio y liderado por científicos del King’s College London, en el Reino Unido.

El compuesto, llamado KCL-286, estaba siendo investigado originalmente para otras patologías neurológicas, pero los autores sostienen ahora que podría abrir una vía terapéutica más amplia, al actuar sobre daños tempranos vinculados tanto al ADN neuronal como a la inflamación cerebral.

Rasgos concretos de avance contra el Alzheimer

El punto central del hallazgo se encuentra en el modo en que el fármaco actúa. KCL-286 es un agonista del receptor beta del ácido retinoico (RARβ), una molécula relacionada con la vía de la vitamina A. En el estudio, los investigadores observaron que este mecanismo favorecía la reparación de roturas de doble cadena en el ADN de las neuronas, un tipo de lesión que aparece con mayor frecuencia en el cerebro afectado por Alzheimer.

Además, el tratamiento redujo la inflamación neuronal y la actividad anómala de las células inmunitarias del cerebro, dos procesos considerados relevantes en el avance de la enfermedad.

Los experimentos se realizaron en ratones modificados genéticamente para desarrollar un exceso de placas de beta amiloide, uno de los sellos clásicos del Alzheimer. Los animales recibieron inyecciones de KCL-286 tres veces por semana entre los 15 y los 18 meses de edad.

Seguro en humanos y con características prometedoras

Tras el análisis microscópico del cerebro, los investigadores informaron de una mejora clara en la reparación del ADN y de una normalización parcial del estado de la microglía y los astrocitos, células que suelen mostrar activación patológica en esta enfermedad.

Según una nota de prensa, el fármaco también reduce múltiples características vinculadas a la enfermedad en el modelo utilizado. Vale recordar que KCL-286 ya había superado ensayos de fase 1 en humanos, con un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable, y además puede administrarse por vía oral y cruza con facilidad la barrera hematoencefálica, según destaca Science Alert.

Esto no significa que sea un tratamiento listo para ser utilizado en pacientes humanos: por ahora, la evidencia es preclínica y procede únicamente de ratones, de modo que aún faltan estudios complementarios para comprobar si el efecto se reproduce en personas y si ofrece un beneficio clínico real.